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          達農病基因療法RP-A501獲FDA再生醫學先進療法認定（RMAT）
          
                                
          發表者：Magicure 發表日期：2023-02-09 
          
                            
          
                            
          
                                
          
	　　Rocket Pharmaceuticals Inc.周二表示，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予RP-A501再生醫學高級治療資格（RMAT），用于治療達農?。―anon Disease）。FDA的RMAT指定是一項專門的計劃，旨在加快有前途的管道產品（包括基因療法）的藥物開發和審查過程。
          

          
	　　RMAT指定是根據1期RP-A501臨床試驗的積極安全性和有效性數據授予的，并將通過該項目的開發提供更多的FDA密集指導和加快審查的好處。RP-A501的第二階段關鍵試驗將于2023年第二季度啟動。
          

          
	達農病基因療法RP-A501獲FDA再生醫學先進療法認定（RMAT）
          

          
	　　第一階段項目的結果顯示，RP-A501總體上具有良好的耐受性，有證據表明缺陷LAMP2蛋白的表達得到恢復，并且在接受治療的達農病患者中臨床參數得到持久改善或穩定。
          

          
	　　數據顯示多個參數的一致和強勁改善，包括蛋白質表達、減少的自噬泡、腦利鈉肽(BNP)、肌鈣蛋白、左心室(LV)質量和厚度，以及改進的紐約心臟協會(NYHA)等級和堪薩斯城心肌病問卷（KCCQ/生活質量）測量。值得注意的是，BNP和NYHA等級的這些改善和穩定與在兒科和青少年自然史患者的代表性樣本中觀察到的BNP增加和NYHA等級惡化形成鮮明對比。
          

          
	　　總的來說，結果表明心臟病專家在臨床實踐中使用的多個可量化參數得到改善和/或標準化，以實現風險評估和治療決策。
          

          
	　　Rocket Pharma首席執行官Gaurav Shah醫學博士說：“RP-A501是第一個獲得FDA RMAT指定的心臟基因療法，今天的消息是達農病患者和基因治療領域又向前邁出的重要一步。我們仍有望在第二季度啟動我們的2期試驗，并感謝FDA的持續合作。”
          

          
	達農病基因療法RP-A501獲FDA再生醫學先進療法認定（RMAT）
          

          
	　　關于達農?。―anon Disease）
          

          
	　　達農病是一種罕見的X連鎖遺傳病，由編碼溶酶體相關膜蛋白2(LAMP-2)的基因突變引起，LAMP-2是自噬的重要介質。這導致自噬體和糖原的積累，特別是在心肌和其他組織中，最終導致心力衰竭，對于男性患者，在青春期或成年早期經常死亡。
          

          
	　　據估計，美國和歐洲有15,000至30,000名患者患病。達農病唯一可用的治療選擇是心臟移植，它與大量并發癥相關，并且不被認為是治愈方法。達農病是一種致命的遺傳性心臟病，目前尚無改變疾病的療法。
          

          
	　　RP-A501是一款基于腺相關病毒（AAV）的在研基因療法，它由血清型9重組腺相關病毒（AAV9）衣殼與其所包含功能型版本的人類LAMP2B轉基因（AAV9.LAMP2B）所構成。此療法曾被FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。
          

                            
          
                          
          
                          
          
                            
                        
          
                        
          
                            
            
                                
                                
                                
                                
                            
          
                            
          
                                
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