Gilead Sciences，Inc.宣布，2023年2月3日美國食品和藥物管理局（FDA）批準戈沙妥珠單抗（Trodelvy）用于治療無法切除（不符合手術切除條件）的局部晚期或轉移性（擴散到身體其他部位）激素受體（HR）患者-陽性、HER2陰性乳腺癌。
值得注意的是，患者應該已經接受了基于內分泌的治療和至少兩種其他藥物在轉移環境中的預處理。
FDA批準基于3期TROPiCS-02研究中具有統計學意義和臨床意義的無進展生存率和總體生存率數據。
該試驗將Trodelvy與醫生選擇的治療HR陽性、HER2陰性乳腺癌患者的疾病對先前治療無反應或停止反應的患者進行了比較。
研究結果表明，在Trop-2（Trodelvy靶向的癌細胞上的蛋白質）表達為100或更高的患者中，平均無進展生存期（定義為從治療到疾病發展或擴散的時間）在6.4個月根據2022年ESMO大會上的數據介紹，Trodelvy組和醫生選擇組的治療時間為4.2個月。
在TROPiCS-02試驗中，Trodelvy證明了3.2個月的總生存期（OS）與對照單藥化療（醫生選擇的治療；TPC）相比具有統計學意義和臨床意義的益處（中位OS：14.4個月與11.2個月，風險比率 [HR]=0.79，95%CI：0.65-0.96，p=0.02）。
Trodelvy還證明疾病進展或死亡的風險降低了34%（中位PFS：5.5與4.0個月；HR：0.66；95%CI：0.53-0.83；p=0.0003）。
接受Trodelvy治療一年后無進展的人數是接受化療的人數的三倍（21%對7%）。在一項事后分析中，數據證明了Trodelvy在TROPiCS-02研究中對經治轉移性乳腺癌患者的HER2低和IHC0狀態的療效。
Trodelvy還顯著改進了其他次要終點指標，包括客觀反應和惡化時間（TTD），這些指標由全球健康狀況/生活質量和EORTC-QLQ-C30疲勞量表評估。
在疼痛量表上未觀察到TTD的統計學顯著差異。Trodelvy的安全性與之前的研究一致，在該患者人群中未發現新的安全信號。在TROPiCS-02中，最常見的嚴重不良反應（>1%）是腹瀉（5%）、發熱性中性粒細胞減少癥（4%）、中性粒細胞減少癥（3%）、腹痛、結腸炎、中性粒細胞減少性結腸炎、肺炎和嘔吐（各2%）。
TROPiCS-02研究中最常見的3-4級實驗室異常（發生率≥25%）是中性粒細胞和白細胞減少。接受Trodelvy治療的任何患者均未發生間質性肺病。
根據《腫瘤臨床實踐指南》（NCCN Guidelines®），Trodelvy現在也被國家綜合癌癥網絡推薦為轉移性HR+/HER2乳腺癌癥的1類首選治療。
FDA的這次審查是在Orbis項目下進行的，并獲得了優先審查。
歐洲藥品管理局還驗證了Trodelvy在HR+/HER2轉移性乳腺癌中的II型變異上市許可申請。Trodelvy對嚴重或危及生命的中性粒細胞減少癥和嚴重腹瀉有黑框警告。
Gilead Sciences董事長兼首席執行官Daniel O'Day表示：“我們很高興，Trodelvy現在可以為患有預先治療的HR+/HER2轉移性乳腺癌的患者帶來新的希望，在Trodelvy已經為患有轉移性三陰性乳腺癌的患者發揮的變革作用的基礎上再接再厲。”。
