2022年11月18日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 11月17日，賽諾菲（Sanofi）宣布，歐盟委員會(EC)已批準Enjaymo(sutimlimab)的上市許可，用于治療冷凝集素病(CAD)成年患者的溶血性貧血。冷凝集素病(CAD)是一種罕見的自身免疫性溶血性貧血，身體的免疫系統會錯誤地攻擊健康的紅細胞并導致其破裂（溶血）。在美國、歐洲和日本，CAD影響了大約12000人的生活，與嚴重疲勞以及血栓栓塞事件和死亡風險增加相關。值得一提的是，Enjaymo是第一個也是唯一一個獲批的治療選擇，用于治療冷凝集素病成人患者的溶血性貧血。
關于CADENZA和CARDINAL臨床試驗
此次歐盟的批準是基于2項3期臨床試驗的數據：CADENZA，一項在近期無輸血史（過去6個月內）的CAD成人患者中開展的雙盲、安慰劑對照臨床試驗；CARDINAL，一項為期26周的開放標簽研究，在近期接受過輸血的CAD患者中進行的單臂關鍵性研究。
在CADENZA A部分試驗中，符合條件的患者以1:1的比例隨機接受固定基于體重劑量（6.5g或7.5g）的Enjaymo或安慰劑靜脈輸注，在第0天、第7天給藥，然后每隔一周給藥一次，直至第26周。該研究的開放標簽B部分評估了CAD患者對Enjaymo的長期安全性以及反應的持久性。數據顯示，在CADENZA A部分研究中，Enjaymo達到了其主要復合終點和所有次要終點，并表現出對溶血的抑制、血紅蛋白水平的增加以及對慢性病治療功能評估(FACIT)疲乏評分的有臨床意義的改善。Enjaymo表現出可接受的安全性特征，耐受性良好。
在CARDINAL A部分試驗中，患者在第0天、第7天接受基于體重的固定劑量（6.5 g或7.5 g）Enjaymo靜脈輸注，然后每2周一次，直至第26周。研究的B部分評價了CAD患者在2年隨訪期間對Enjaymo的長期安全性和反應持久性。數據結果顯示，在CARDINAL A部分研究中，Enjaymo達到了其療效主要復合終點，即Hb≥12 g/dL或增加至少2 g/dL；從第5周至第26周未輸血或使用禁用藥物。該研究也達到了其不同的次要終點，包括血紅蛋白的改善、膽紅素的正?；虵ACIT疲勞評分。10%或更多患者發生的最常見不良反應是呼吸道感染、病毒感染、腹瀉、消化不良、咳嗽、關節痛、關節炎和外周水腫。13%（3/24）接受Enjaymo治療的患者報告了嚴重不良反應。這些嚴重的不良反應是鏈球菌敗血癥和葡萄球菌傷口感染（n=1）、關節痛（n=1）和呼吸道感染（n=1）。
關于Enjaymo(sutimlimab)
Enjaymo(sutimlimab)是一種人源化單克隆抗體，旨在選擇性靶向抑制經典補體途徑中的C1s，補體途徑是先天性免疫系統的一部分。通過阻斷C1s，Enjaymo抑制免疫系統補體級聯反應的激活，抑制CAD中C1激活的溶血，防止健康紅細胞的異常破壞。Enjaymo不抑制凝集素和替代途徑。Enjaymo于2022年2月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，作為首個也是唯一一個適用于降低CAD成人患者因溶血導致的紅細胞輸注需求的治療方法。日本厚生勞動省于2022年6月批準了Enjaymo。歐洲藥品管理局(EMA)也決定維持孤兒藥認定。
