2023年02月01日羅氏宣布，歐盟委員會已批準延長其Hemlibra（emicizumab）在歐盟的上市許可（MA），將中度血友病A患者包括在內。
該標簽現在將包括常規預防沒有因子VIII抑制劑的血友病A患者的出血事件，這些患者患有中度疾病和嚴重出血表型。據羅氏公司稱，全球約有血友病A影響全世界約900,000人，其中約14%患有中度疾病。中度血友病A會對患者的生活產生重大影響，只有15%的患者過著無出血的生活。
該批準基于HAVEN 6研究的結果，在該研究中，Hemlibra在沒有抑制劑的中度血友病A患者中證明了有效的出血控制和良好的安全性。
臨床上需要進行預防。該決定還基于真實世界的數據。該標簽擴展將為歐盟中患有嚴重出血表型的中度血友病A患者提供一種有效且方便的預防性治療選擇，并具有良好的安全性。
Hemlibra在全球110多個國家被批準作為具有VIII因子抑制劑的血友病A患者和全球100多個國家沒有因子VIII抑制劑的患者的預防性治療選擇。它已經在有或沒有因子VIII抑制劑的血友病A患者中進行了最大的臨床試驗項目之一，包括八項III期研究。
雖然重度A型血友病患者的治療和護理很完善，但關于中度A型血友病預防的信息和指南卻很少。此外，傳統上通過個體凝血因子VIII水平衡量的A型血友病的嚴重程度并不總是如此反映出血行為。許多患有中度血友病A的人可能沒有接受預防性治療，并且可能會加重臨床負擔。大約85%的中度血友病A患者在給定的一年內會出血，三分之一的人會出現長期關節問題，其中許多問題需要手術并影響生活質量。
關于A型血友病
A型血友病是一種遺傳性嚴重疾病，患者的血液不能正常凝結，導致失控且經常是自發性出血。然而，A型血友病的嚴重程度并不總是反映出血行為，因為一些非重度血友病患者可能會出現與重度血友病患者相似的癥狀，因此需要采取預防措施。所有嚴重程度的血友病A都會顯著降低患者及其家人和護理人員的生活質量。患有血友病A的人缺乏或沒有足夠的凝血蛋白，稱為凝血因子VIII。
對于健康人來說，當發生出血時，凝血因子VIII會聚集凝血因子IXa和X，這是形成血凝塊以幫助止血的關鍵步驟。根據癥狀的嚴重程度，A型血友病患者可能會經常出血，尤其是關節或肌肉。這些出血會引起嚴重的健康問題，因為它們通常會引起疼痛，并可能導致慢性腫脹、畸形、行動不便和長期關節損傷。
治療的一個嚴重并發癥是因子VIII替代療法的抑制劑的發展。抑制劑是由人體免疫系統產生的抗體，可與替代因子VIII結合并阻斷其功效，從而即使不是不可能，也很難獲得足以控制出血的因子VIII水平。
關于Hemlibra（Emicizumab）
Hemlibra（Emicizumab）舒友立樂（艾美賽珠單抗）是一種針對因子IXa和因子X的雙特異性抗體。它旨在將因子IXa和因子X（參與自然凝血級聯反應的蛋白質）結合在一起，并恢復A型血友病患者的凝血過程。
Hemlibra是一種預防性（預防性）治療，可以通過注射現成的藥物進行給藥-皮下（皮下）每周一次、每兩周一次或每四個星期一次（在前四個星期每周一次的初始劑量之后）使用溶液。Hemlibra由日本中外制藥有限公司創建，由中外制藥、羅氏和基因泰克在全球范圍內共同開發。它由Genentech在美國上市，商品名為Hemlibra(emicizumab-kxwh)，后綴kxwh是根據美國頒布的生物制品非專利命名工業指南指定的。
