2023年02月09日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 2月8日，再生元（Regeneron）宣布，美國FDA已批準Eylea（aflibercept）注射液用于治療早產兒視網膜病變（ROP）。在首次獲得兒科批準后，EYLEA現在被用于治療由眼部血管生成引起的五種視網膜疾病。
早產兒視網膜病變（ROP）是全球兒童失明的主要原因。在美國，每年有1100到1500名嬰兒患有嚴重到需要治療的ROP。這種罕見的眼病通常發生在懷孕31周之前出生的嬰兒或出生時體重低于1500克（3.3磅）的嬰兒。由于視網膜血管通常只有在嬰兒足月（懷孕9個月）才發育完全，因此這些嬰兒有發生異常視網膜血管（視網膜新生血管）的風險，可能導致視網膜脫離和不可逆的視力喪失。輕度ROP病例無需治療可能會好轉，但有些病例需要治療以防止ROP造成嚴重的視力障礙甚至失明。
Eylea（aflibercept）是一種VEGF抑制劑，配制為眼部注射劑。它旨在通過阻斷VEGF-A和胎盤生長因子（PLGF）這兩種參與眼部血管生成的生長因子來阻止新血管的生長并降低液體通過血管的能力（血管通透性）。Eylea的安全性和有效性概況得到了強大的研究機構的支持，其中包括八項關鍵的3期試驗、超過11年的實際經驗和全球超過5700萬次Eylea注射。
此次FDA的批準得到了兩項全球隨機3期臨床試驗FIREFLEYE(N=113)和BUTTERFLEYE(N=120)的數據支持，這兩項試驗研究在ROP嬰兒展開，將Eylea 0.4 mg與激光光凝（激光）進行了對比。在這兩項試驗中，大約80%的接受Eylea治療的嬰兒在52周齡時實現了既沒有活躍的ROP也沒有不利的結構結果，這比沒有治療的預期要好。
在兩項試驗中均未觀察到新的Eylea安全信號。將Eylea與激光進行比較，患者的眼部不良事件(AE)在FIREFLEYE中分別為39%和37%，在BUTTERFLEYE中分別為18%和26%，FIREFLEYE中兩組的嚴重眼部不良事件發生率為8%，FIREFLEYE中為6.5%和11%。兩項試驗中的AE與嬰兒早產或注射程序以及類似ROP試驗中的AE一致。FIREFLEYE的結果發表在美國醫學會雜志上，BUTTERFLEYE的數據在美國的ROP Update 2022會議上公布。
“早產兒視網膜病變是全世界兒童失明的主要原因。到目前為止，FDA批準的唯一常用治療方法是激光光凝，這是一個復雜而漫長的過程，永久性地切除視網膜組織，不僅對嬰兒患者有壓力，而且對早產后的家庭也有壓力，”Regeneron總裁兼首席科學官、Eylea的主要發明者George D.Yancopoulos說。“這是第一次，醫生現在將在Eylea中獲得FDA批準的藥物，以治療這些最小患者的這種令人心碎的疾病。我們感謝研究人員和參與臨床試驗的許多家庭。”
