2023年02月14日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 2月10日，百時美施貴寶（BMS）和2seventy bio聯合宣布其CAR-T療法Abecma（idecabtagene vicleucel）的KarMMa-3研究的積極結果，這是一項關鍵的3期、開放標簽、全球、隨機、對照研究，評估了Abecma（idecabtagene vicleucel）與標準聯合方案在復發和難治性多發性骨髓瘤成人患者中進行的比較，這些患者此前接受了2-4種治療方案，包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體，并且對最后一種治療方案耐藥。詳細數據結果已在第五屆歐洲CAR-T會議中公布，并同時發表在《新英格蘭醫學雜志》上。
數據顯示，中位隨訪時間18.6個月時，與標準方案（n=132）相比，接受Abecma治療（n=254）在無進展生存期（PFS）的主要終點上表現出具有臨床意義和統計學意義的改善，中位PFS分別為13.3個月（95%CI：11.8-16.1）vs.4.4個月（95%CI：3.4-5.9）（HR：0.49;p<0.0001）。這意味著使用Abecma可降低51%的疾病進展或死亡風險。根據KarMMa-3的結果，Abecma是第一個也是唯一一個在隨機、對照的3期試驗中證明在經歷過三重耐藥多發性骨髓瘤患者中療效優于標準方案的CAR-T細胞療法。
總體緩解率這一關鍵次要終點的結果也具有統計學意義，接受Abecma治療的大多數患者（71%）獲得緩解，39%獲得完全緩解或嚴格完全緩解。相比之下，接受標準方案的患者中不到一半（41%）獲得緩解，5%經歷完全緩解或嚴格完全緩解（<0.0001）。Abecma的緩解是持久的，中位持續時間為14.8個月（95%CI：12.0-18.6），而標準方案為9.7個月（95%CI：5.4-16.3）。在難以治療的亞組中一致觀察到Abecma的臨床益處。
多發性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，在很多國家是血液系統第2位常見惡性腫瘤。盡管近些年在治療上取得了進步，但MM仍然是一種以緩解和復發為特征的不治之癥。大多數患者在初始治療后復發，治療產生應答的程度、持續時間以及生存結果隨著每次連續治療而降低。暴露于免疫調節劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體三種主要藥物類別的復發性或難治性MM患者臨床預后較差，應答率僅為20％-30％，緩解時間僅有2-4個月，生存率非常低。
Abecma（idecabtagene vicleucel）于2021年3月獲美國FDA批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者之前接受過四種或四種以上的治療方案，包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體。Abecma在多發性骨髓瘤細胞表面識別并與BCMA結合，導致CAR-T細胞增殖，細胞因子分泌，并隨后對表達BCMA的細胞進行細胞溶解性殺傷。Abecma是FDA批準的首個靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞免疫療法。
