2023年02月15日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 當地時間2月14日，Albireo Pharma公司宣布美國FDA已接受其Bylvay（odevixibat）的補充新藥申請（sNDA）并授予其優先審評資格，用于治療Alagille綜合征（ALGS）患者。根據《處方藥用戶費用法案》(PDUFA)，FDA將目標行動日期定為2023年6月15日。
Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的多系統遺傳疾病，該公司估計全球有2.5萬人受到影響。ALGS會影響肝臟、心臟、骨骼、眼睛、中樞神經系統、腎臟和面部特征。肝損傷是由于膽管的缺乏導致膽汁從肝臟流向小腸。肝損傷是由于膽管缺乏導致膽汁從肝臟流向小腸。大約95%的患有這種疾病的患者通常在出生后的前三個月內出現慢性膽汁淤積，多達88%的患者還出現嚴重的頑固性瘙癢癥。
此次sNDA的提交得到了ASSERT 3期研究結果的支持。3期ASSERT研究的積極數據表明，Bylvay提供了早期、快速、具有臨床意義和持續的瘙癢改善，以及顯著減少膽汁酸和改善睡眠質量。超過90%的患者瘙癢獲得緩解，Bylvay的耐受性良好，治療中出現的不良事件(TEAE)的總體發生率與安慰劑相似。沒有患者停止研究，96%的患者轉入開放標簽擴展研究。
Bylvay（odevixibat）獲得了治療PFIC的孤兒藥專有權，并獲得了治療ALGS、膽道閉鎖和原發性膽道膽管炎的孤兒藥專有權。Bylvay（odevixibat）是一種強效的、每日一次的非系統性回腸膽汁酸轉運抑制劑(IBATi)，全身暴露量最小，在小腸局部起作用。在美國，Bylvay已被批準用于治療3個月及以上所有類型的進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)患者的瘙癢癥，在歐洲，Bylvay已被批準用于治療6個月或以上所有類型的PFIC患者。
ASSERT 3期臨床試驗數據
ASSERT是一項雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，旨在評估120µg/kg/天Bylvay持續24周在緩解ALGS患者瘙癢癥方面的安全性和有效性。關鍵的次要終點測量血清膽汁酸水平以及安全性和耐受性。該試驗招募了年齡在0至17歲之間、經基因診斷為ALGS的患者。
在主要分析中，與安慰劑組相比，該研究達到了主要終點，即根據PRUCISION觀察者報告的撓癢評分（0-4分制）測量的瘙癢癥狀在基線第6個月（第21至24周）有統計學意義上的顯著減少（p=0.002）。超過90%的患者在研究期間有瘙癢反應，定義為在任何時間點至少下降1點。該研究還達到了關鍵的次要終點，即與安慰劑組相比，血清膽汁酸濃度從基線到第20周和24周的平均值有統計學意義的顯著降低（p=0.001）。早在第1-4周，與安慰劑組患者相比，多項睡眠參數就有統計學意義上的顯著改善，并持續改善至第24周。在這項研究中，沒有患者停止治療。Bylvay耐受性良好，總體不良事件發生率與安慰劑相似，藥物相關腹瀉發生率較低（11.4%vs.安慰劑5.9%）。
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