2023年02月17日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 2月16日，Iveric Bio公司宣布其補體C5抑制劑Zimura（avacincaptad pegol，ACP）用于治療年齡相關性黃斑變性（AMD）繼發地圖樣萎縮（GA）的新藥申請（NDA）獲美國FDA優先審評，《處方藥用戶費用法案》（PDUFA）目標日期為2023年8月19日。
年齡相關性黃斑變性（AMD）是老年人中度和重度中心視力喪失的主要原因，影響大多數患者的雙眼。黃斑是視網膜中央部分的一小塊區域，負責中央視覺。隨著AMD的進展，黃斑中視網膜細胞和下方血管的損失導致視網膜組織明顯變薄和/或萎縮。與AMD相關的地理萎縮導致這些患者進一步不可逆轉的視力喪失。目前還沒有美國FDA或歐洲藥品管理局（EMA）批準的用于AMD繼發的地理萎縮患者的治療方案。
Zimura（avacincaptad pegol，ACP）是一種新型補體C5蛋白抑制劑。補體系統和C5蛋白的過度活躍被懷疑在與繼發于年齡相關性黃斑變性（AMD）的地理萎縮（GA）相關的瘢痕形成和視力喪失的發展和生長中起關鍵作用。通過靶向C5，Zimura有可能降低導致視網膜細胞退化的補體系統的活性，并可能減緩GA的進展。
此次NDA提交是基于GATHER1和GATHER2臨床試驗的12個月預先指定的主要療效和安全性結果。Zimura是唯一一種在兩項3期關鍵試驗中達到預先指定的12個月主要終點的治療GA的研究產品，觀察到的有效率高達35%。此外，Zimura是第一個也是唯一一個獲得AMD繼發GA突破性治療指定的研究療法。
關于GATHER臨床試驗
Zimura在已完成的GATHER1臨床試驗和正在進行的GATHER2臨床試驗中達到了其主要終點，這兩項臨床試驗都是隨機、雙盲、假對照、多中心3期臨床試驗。這些臨床試驗評估了AMD繼發GA患者每月2 mg玻璃體內注射Zimura的安全性和有效性。在這兩項試驗的前12個月，患者被隨機分配接受Zimura 2 mg或每月假治療。有286名參與者參加了GATHER1，有448名參與者參加了GATHER2。
兩項關鍵研究的主要療效終點均基于在三個時間點通過眼底自發熒光測量的GA面積：基線、第6個月和第12個月。使用觀察數據從基線到第12個月的GA面積平均增長率（斜率）在GATHER 1中為35%，在GATHER2中為18%。在GATHER1和GATHER2組合中，2 mg推薦劑量中最常報告的治療緊急不良事件與注射程序有關。在接受avacincaptad pegol 2 mg的患者中報告的最常見不良反應（≥5%和大于假反應）是結膜出血(13%)、IOP升高(9%)和CNV(7%)。在GATHER1治療18個月和GATHER2治療12個月后，沒有發生嚴重的眼內炎癥、血管炎或眼內炎事件。
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